A fogyás és a vércukorszint szabályozása terén forradalmi áttörést ígér két amerikai biotechnológiai startup, a New York-i RenBio és a Massachusetts állambeli Fractyl Health. Ezek a cégek olyan génterápiás megoldásokon dolgoznak, amelyek egyetlen injekcióval képesek lehetnek átalakítani a szervezet sejtjeit apró gyárakká, amelyek folyamatosan termelik azt a fehérjét, amely az Ozempic, Wegovy, Zepbound és Mounjaro gyógyszerek aktív hatóanyagának felel meg.
A GLP-1 hormon és az új generációs gyógyszerek
A GLP-1 (glukagon-szerű peptid-1) egy természetes hormon, amely jelzi az agynak és a gyomornak, hogy telítettség érzetét kelti, így csökkenti az étvágyat. Az új generációs gyógyszerek – injekciók és tabletták formájában – ezt a hormont utánozzák, növelve az inzulin kiválasztását, ami csökkenti a vércukorszintet. Emellett lassítják az étel áthaladását az emésztőrendszeren, így hosszabb ideig tartó teltségérzetet biztosítanak.
Az elmúlt két évben az amerikai felnőttek körében megduplázódott ezen gyógyszerek használata: 5,8%-ról 12%-ra nőtt azok aránya, akik fogyókúrás célból alkalmazzák őket. Ez hozzájárult az elhízási arány csökkenéséhez is: 2023-ban 39,9% volt az elhízottak aránya, amely 2025-re 37%-ra mérséklődött.
A jelenlegi gyógyszerek korlátai
Bár hatékonyak, ezek a készítmények drágák lehetnek, és akár felhasználók fele számol be mellékhatásokról, mint hányinger, hányás vagy fáradtság. A kutatások azt mutatják, hogy a súlycsökkenés fenntartásához folyamatos használatra van szükség, ami sokak számára nem vonzó hosszú távon. Egy friss tanulmány szerint a nem cukorbeteg betegek közel kétharmada abbahagyja a GLP-1 alapú kezelést egy éven belül.
Új irányok: génterápia a GLP-1 előállítására
A következő kutatási hullám célja, hogy megtartsa a GLP-1 előnyeit kevesebb mellékhatással. Ebben kulcsszerepet játszanak olyan cégek, mint a Fractyl Health és RenBio.
RenBio „Make Your Own” technológiája
A RenBio egy egyszerűbb megközelítést alkalmaz: plazmidokat – kör alakú DNS-molekulákat – juttatnak izomszövetbe fiziológiás sóoldatban. Rövid elektromos impulzusok segítségével átmeneti pórusokat hoznak létre a sejthártyán, amelyeken keresztül a DNS bejut a sejtekbe.
A plazmidok eljutnak a sejtmagba, ahol együtt olvassák le az utasításokat a sejt saját DNS-ével. Ennek eredményeként a sejtek elkezdik termelni a GLP-1 receptor agonista fehérjét – ugyanazt az aktív összetevőt, amelyet az Ozempic vagy Mounjaro tartalmaz.
Fontos megjegyezni, hogy ez nem klasszikus génterápia: nem sérült gént javítanak, hanem egy új fehérje előállítására ösztönzik a sejteket anélkül, hogy beavatkoznának az ember saját kromoszómáiba vagy örökítőanyagába.
A kísérletek során egerekben akár 15%-os testsúlycsökkenést értek el egyetlen injekcióval, amely hatása legalább egy évig fennmaradt. A vércukorszint szabályozása is javult. A kezelések során kialakuló testsúlycsökkenés egy ponton stabilizálódott – ez előnyös egy hosszú hatású terápiánál.
Fractyl Health Rejuva génterápiája
A Fractyl egy hagyományosabb génterápiás módszert alkalmaz: adeno-asszociált vírusokat használnak vektorokként, amelyek bejuttatják a GLP-1 termeléséhez szükséges DNS-t közvetlenül a hasnyálmirigy inzulintermelő sejtjeibe.
Ezzel az eljárással egyszeri kezelés is elegendő lehetne, mivel helyileg adagolják alacsony dózisban a vírust. Ez csökkenti az immunválasz kockázatát és minimalizálja az esetleges mellékhatásokat.
A módszer eddigi tesztjei egereken és sertéseken sikeresek voltak: elhízott egerek akár 20%-ot fogytak három hét alatt – ez jobb eredmény volt, mint amit semaglutid (az Ozempic aktív összetevője) nyújtott.
A terápia emellett megakadályozta normál testsúlyú egerek súlygyarapodását magas zsírtartalmú étrend mellett is anélkül, hogy túlzott fogyást vagy veszélyesen alacsony vércukorszintet okozott volna.
Kockázatok és etikai kérdések
Bár ígéretesek ezek az új terápiák, komoly aggályok is felmerülnek. A vírusvektoros génterápia esetén fennállhat immunreakció vagy genetikai hibák kialakulásának veszélye. Az állandó genetikai módosítás visszafordíthatatlan lehet – ha például túlzott GLP-1 termelés alakul ki különböző élethelyzetekben (betegség, öregedés), annak súlyos következményei lehetnek.
Az orvostudományban régóta vita folyik arról is, hogy szabad-e génterápiát alkalmazni nem betegség kezelésére szolgáló célokra (például testi adottságok javítása). Ez különösen igaz lehet ilyen „enhancement” jellegű kezelések esetén.
Kitekintés: jövőbeli lehetőségek és kihívások
A Fractyl Health már benyújtotta engedélykérelmét emberi klinikai vizsgálatok indítására az Egyesült Államokban, és várhatóan 2026-ban érkeznek első humán adatok.
Mindkét cég célja olyan hosszútávú megoldások kifejlesztése, amelyek évente vagy kétévente egyszeri kezeléssel fenntarthatóvá teszik a testsúlycsökkenést és vércukorszint-szabályozást. Ez jelentős előrelépés lenne azok számára, akik jelenleg napi vagy heti injekciókra szorulnak.
Összegzésként: A RenBio és Fractyl Health által fejlesztett génterápiák új dimenziót nyithatnak meg az elhízás és cukorbetegség kezelésében. Bár még hosszú út áll előttük a biztonságosság és hatékonyság igazolásában emberi pácienseken is, ezek az innovációk ígéretes alternatívát kínálnak majd azoknak, akik nehezen birkóznak meg ezzel az egészségügyi kihívással.