Ha valaki cisztás fibrózissal (CF) él, akkor pontosan tudja, milyen kimerítő lehet a napi többórás kezelés. Nemcsak a betegség okozta tünetekkel kell megküzdeni, hanem azzal is, hogy órákat kell tölteni inhalációs terápiákkal, antibiotikumokkal és egyéb légzőszervi kezelésekkel. Most azonban egy új, több helyszínen végzett amerikai kutatás azt mutatja, hogy az elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) hármas kombinációs gyógyszerrel kezelt betegek jelentősen csökkenthetik ezeket a napi kezeléseket – és mégsem romlik az egészségi állapotuk hosszú távon.
Mi az az ETI és miért számít forradalmi áttörésnek?
Az ETI nem egyszerűen a tüneteket kezeli, hanem magát a betegség okát célozza meg. A cisztás fibrózis egy genetikai rendellenesség, amely miatt egy hibás fehérje nem működik megfelelően – ez vezet a vastag nyákhoz és a gyakori légúti fertőzésekhez. Az ETI segít ennek a fehérjének hatékonyabban működni, így a tüdő belülről javulhat, nem csak a tünetek enyhülnek.
Egy ilyen megközelítés persze óriási változást hozhat a betegek életében. Gondolj csak bele: ha nem kell minden nap órákat tölteni inhalációs antibiotikumokkal vagy nyákoldókkal, mennyivel könnyebb lehet az élet!
A kutatás részletei: több mint 600 beteg követése
A Colorado Egyetem Anschutz Orvosi Központja által vezetett tanulmány több mint 600 gyermek és felnőtt CF-beteget követett nyomon. A legfiatalabbak 6-11 évesek voltak, őket akár három évig vizsgálták, míg a tinédzsereket és felnőtteket négy és fél évig követték.
Az eredmények egyértelműek: minden korosztályban jelentősen csökkent a krónikus légzőszervi terápiák használata. Ide tartoznak például a hipertonikus sóoldat, dornáz alfa (egy nyákoldó enzim), inhalációs antibiotikumok és az orális azitromicin. Tinédzserek és felnőttek esetében ezeknek a kezeléseknek majdnem a felére esett vissza az alkalmazása, de a kisebb gyerekeknél is hasonló tendencia figyelhető meg.
Kevesebb kezelés – de nem romló tüdőfunkció
A legmeglepőbb talán az volt, hogy bár sokan abbahagyták vagy csökkentették ezeket a napi terápiákat, nem tapasztaltak tüdőfunkció-romlást vagy több légzőszervi panaszt. Ez minden korosztályra és nemre igaz volt, függetlenül attól, milyen állapotban kezdték el az ETI kezelést.
Azok, akik abbahagyták a kezeléseket, általában jobb tüdőfunkcióval rendelkeztek már az ETI előtt is, és kevésbé voltak fertőzöttek Pseudomonas aeruginosa baktériummal – ami egy gyakori és veszélyes CF-vel összefüggő fertőzés.
Ebből persze nem szabad azt feltételezni, hogy bárki önállóan dönthet a terápiák elhagyásáról. A kutatás nem vizsgálta azt, hogy miért hagyták abba egyesek ezeket a kezeléseket – ezért nagyon fontos, hogy minden változtatást orvossal egyeztessenek.
Milyen hatással lehet ez a betegek mindennapjaira?
Scott Sagel professzor szerint – aki a tanulmány vezető szerzője és CF-szakértő – ez hatalmas könnyebbséget jelenthet azoknak, akik nap mint nap küzdenek ezzel a betegséggel. „A CF-vel élők és családjaik számára elképesztően fontos ez az eredmény” – mondta Sagel. „Évtizedeken át rengeteg időt töltöttek napi szinten a kezelésekkel. Most viszont sokan visszaléphetnek néhány időigényes terápiától anélkül, hogy egészségük romlana.”
A kevesebb kezelés pedig nemcsak időt szabadít fel: javíthatja az életminőséget is. Kevesebb stressz, kevesebb kellemetlenség – ez mind-mind hozzájárulhat ahhoz, hogy jobban érezzék magukat azok, akik CF-vel élnek.
Személyre szabott döntésekre van szükség
Bár az ETI terápia lehetőséget ad arra, hogy egyszerűsítsük a mindennapi kezeléseket, Sagel hangsúlyozza: minden változtatást közösen kell meghozni egy olyan szakemberrel, aki ismeri az adott beteg állapotát és egészségi helyzetét.
Nem mindenki számára ugyanolyan biztonságos vagy ajánlott például elhagyni bizonyos inhalációs gyógyszereket vagy légúti tisztító eljárásokat. A jövőben további kutatások fogják vizsgálni azt is, hogy mely terápiák maradhatnak meg csak akut légúti fertőzések idején vagy milyen szerepet játszanak még mindig mechanikus légúttisztító módszerek azoknál, akik már nem szorulnak nyákoldókra.
A PROMISE projekt: hosszú távú adatokkal alátámasztva
A mostani tanulmány része volt a PROMISE nevű nagyszabású projektnek, amely azt vizsgálja, hogyan működik az ETI terápia valódi élethelyzetekben különböző CF központokban szerte az Egyesült Államokban.
A kutatásban olyan neves intézmények vettek részt mint például a Seattle Children’s Research Institute, Washington University in St. Louis vagy éppen Kanada egyik vezető gyermekgyógyászati kórháza, a SickKids Toronto-ban.
Összegzésként
Az ETI hármas kombinációs terápia új korszakot nyithat a cisztás fibrózis kezelésében: lehetőséget ad arra, hogy kevesebb időt töltsünk napi légzőszervi kezelésekkel anélkül, hogy veszélyeztetnénk egészségünket. Ez pedig nemcsak orvosi szempontból izgalmas fejlemény – hanem emberileg is hatalmas könnyebbség azoknak az embereknek és családoknak, akik ezt a krónikus betegséget élik meg nap mint nap.
Ha te vagy szeretted CF-vel éltek és érdekelnek ezek az új lehetőségek, mindenképp beszéljetek erről kezelőorvosotokkal! Az egészségügyi döntések mindig személyre szabottan működnek legjobban – de jó látni végre olyan előrelépést is, ami tényleg képes megkönnyíteni az életet.
