St. Petersburg városa büszkélkedhet egy átfogó és innovatív gyermekrák-kutató központtal, amely nemrégiben 7,5 millió dolláros megújítható állami támogatást kapott a legmodernebb ellátás fejlesztésére. Ez a jelentős összeg lehetővé teszi a Johns Hopkins All Children’s Cancer & Blood Disorders Institute számára, hogy tovább bővítse kutatási és kezelési kapacitásait, és még hatékonyabbá tegye a gyermekrák elleni küzdelmet.
A támogatás háttere és céljai
A támogatást hétfőn jelentették be, és az intézet igazgatója, Dr. Cassandra Josephson részletesen ismertette azokat az ambiciózus terveket, amelyeket az új forrásból kívánnak megvalósítani. A cél egy olyan kutatási program megvalósítása, amelyet „Florida gyermekrák-gyógyításának katalizátoraként” emlegetnek.
Dr. Josephson elmondta, hogy az intézet várhatóan összesen 37,5 millió dollárnyi támogatást kap majd az öt évre szóló Florida Cancer Connect Collaborative Research Incubator Grant program keretében. Ez a forrás lehetővé teszi több klinikai kutató koordinátor és ápoló alkalmazását, akik több klinikai vizsgálatot tudnak majd lebonyolítani közvetlenül helyben – így a betegeknek nem kell majd elhagyniuk Floridát a megfelelő kezelésekért.
Miért fontos a helyi klinikai kutatás?
„Ha egy intézmény nem kínál klinikai kutatásokat, akkor nem tudja biztosítani a legmodernebb kezeléseket a betegeinek” – hangsúlyozta Dr. Josephson. Jelenleg sok helyi beteg kénytelen más államba utazni, mert hiányoznak az adott típusú vizsgálatok vagy terápiák Floridában.
A Johns Hopkins All Children’s már most is úttörő szerepet tölt be: ez az egyetlen gyermekkorai fázisú klinikai vizsgálati hálózat helyszíne Floridában, amelyet a globális Children’s Oncology Group jelölt ki. Emellett az intézet három egymást követő évben Floridában az első számú gyermekkórházként szerepel, és országosan is előkelő helyen áll (37.) a gyermekrák ellátás terén az U.S. News & World Report rangsora szerint.
Florida gyermekpopulációja és a rákkutatás szükségessége
Florida gyermekpopulációja országosan a harmadik legnagyobb, ami kiemeli az igényt a korszerű gyermekrák-ellátásra. Dr. Josephson külön köszönetet mondott a kormányzónak, feleségének és az állami törvényhozóknak, akik támogatták ezt az inkubátor kezdeményezést. A program célja, hogy felgyorsítsa a kutatásokat nemcsak St. Petersburgban, hanem Miami Nicklaus Children’s Hospitaljában, Orlando Nemours Children’s Hospitaljában és Jacksonville Wolfson Children’s Hospitaljában is.
Klinikai kutatás és túlélési esélyek
A klinikai kutatás javítja a betegek túlélési esélyeit – ennek köszönhetően bizonyos rákfajták esetében akár 90% fölötti túlélési arány is elérhető. Azonban ezek a vizsgálatok általában hosszú éveken át tartó speciális kezelést és monitorozást igényelnek, miközben finanszírozási nehézségek is fennállnak.
Bár a rák az egyik vezető halálok gyerekek körében csecsemőkor után, mindössze körülbelül 4%-a jut nemzeti rákkutatási finanszírozásból gyermekrákra. „A magánszektor számára nem vonzó befektetés egy kis betegpopulációra fejleszteni gyógyszereket – még akkor sem, ha ez a kis populáció akár saját gyermekeik is lehetnek” – magyarázta Dr. Josephson.
A támogatás felhasználása: innovációk és fejlesztések
- Klinikai vizsgálatokhoz való hozzáférés bővítése: Több gyermek vehet részt innovatív kutatásokban.
- Állami interaktív adatbázis létrehozása: A betegek könnyebben találhatnak megfelelő klinikai vizsgálatokat.
- Állami hálózat kialakítása: A kutatási eredmények gyorsabb átültetése a klinikai gyakorlatba.
- Immunrendszer erősítésének tanulmányozása: Új módszerek kidolgozása a rák elleni védekezéshez.
- Új generációs gén- és sejtes terápiák fejlesztése: Hatékonyabb kezelések kidolgozása gyermekrákra.
„A magánszektor nem fogja ezt megoldani helyettünk” – figyelmeztetett Dr. Josephson. „Ha mi nem lépünk közbe, ki fogja megtalálni ezeket a gyógyításokat?”
Kiemelkedő kutatási infrastruktúra
Az All Children’s több millió dollárt fektetett be anonim betegadatok gyűjtésébe és elemzésébe. Az intézet működteti Florida egyetlen gyermekbiorepozitóriumát is, ahol biológiai mintákat tárolnak kutatási célokra.
A Cancer & Blood Disorder Institute vezető terápiákat kínál például sarlósejtes betegségre és hemofíliára. Csontvelő-átültetési technikáik jelentősen javítják leukémiás és limfómás gyermekek túlélési esélyeit.
Úttörő CAR T-sejt terápia
Az All Children’s volt Florida első olyan gyermekkórháza, amely tanúsítvánnyal rendelkezik CAR T-sejt terápia alkalmazására – életmentő kezelés akut limfoblasztos leukémiában vagy limfómában szenvedő gyerekek számára. A támogatás segítségével tovább fejlesztik ezt az eljárást: „a páciens saját sejtjeit manipuláljuk úgy, hogy visszainfuzáljuk őket szervezetébe, így felébresztve az immunrendszert a rák elleni harcra anélkül, hogy kilökődne” – magyarázta Dr. Josephson.
Innovatív génszállító rendszerek fejlesztése
A támogatás lehetőséget ad új szállító rendszerek kidolgozására is, például nanopartikulumokra alapozva, amelyek génszabályozó RNS-t juttatnak el az agyba a véráramon keresztül. Ha sikeres lesz ez az eljárás, képesek lehetnek bizonyos agydaganatok „bekapcsolására vagy kikapcsolására”, ami áttörést jelenthet az agyi tumorok kezelésében.
Klinikai vizsgálatok már érkezéskor
Már akkor is kínálnak kutatásokat az intézetben, amikor a beteg belép az ajtón: ezek között vannak kísérleti gyógyszerek is hagyományos kemoterápia helyett vagy mellett. „Ha képesek vagyunk szabályozni az immunrendszert, sokkal humánusabb módon kezelhetjük ezeket a betegségeket” – tette hozzá Dr. Josephson.
Ezzel csökkenthetők a mellékhatások és másodlagos daganatok kialakulása is jelentősen mérsékelhetővé válik. „A túlélés nemcsak azt jelenti, hogy túléled magát a rákot, hanem azt is, hogy túléled a kezelést és azt követően az életedet” – hangsúlyozta.
A jövő programjai: Florida Collaborative Childhood Cancer Predisposition Program
A kórház létrehozza továbbá a Florida Collaborative Childhood Cancer Predisposition Programot is: ez egy korszerű nyilvántartási rendszer lesz, amely segíti a korai felismerést és megelőzést annak érdekében, hogy megvédje a gyerekeket és családjaikat.
Összegzésként elmondható: A Johns Hopkins All Children’s Cancer & Blood Disorders Institute által kapott állami támogatás új korszakot nyithat a gyermekrák-kutatásban Floridában és világszerte egyaránt. Az innovációk révén nemcsak jobb túlélési esélyeket biztosítanak majd fiatal betegeiknek, hanem humánusabb kezelési módszerekkel is jelentős előrelépést érhetnek el ezen nehéz betegségek leküzdésében.
Forrás: https://stpetecatalyst.com/state-funding-propels-local-pediatric-cancer-research/