Ha valaha is foglalkoztatott a rákkutatás, vagy van a környezetedben olyan, aki petefészekrákkal küzd, akkor ez a hír neked szól. A Colorado Egyetem Cancer Center kutatói egy olyan új terápiás kombinációt fedeztek fel, ami akár meg is változtathatja azoknak az életét, akik már nem reagálnak a jelenlegi kezelésekre. És ami még izgalmasabb: ez az áttörés teljes egészében az egyetem Anschutz kampuszán született, és már el is indult az első fázisú klinikai vizsgálat.
Miért fontos ez a kutatás?
A petefészekrák, különösen a magas fokozatú szérus típus, az egyik legmakacsabb és legnehezebben kezelhető daganattípus. Az elmúlt évtizedben a PARP-gátlók – célzott gyógyszerek, amelyek főleg BRCA-mutációval vagy homologikus rekombinációs hiánnyal (HRD) rendelkező betegek kezelésére szolgálnak – jelentős előrelépést hoztak. Ezekkel a szerekkel sok beteg túlélési esélyei javultak, de sajnos nem tart örökké a varázslat: idővel sokan rezisztenciát fejlesztenek ki, és ilyenkor már kevés opció marad.
Na de mi történik ilyenkor? A kutatócsapat rájött, hogy amikor a ráksejtek „megunják” a PARP-gátlókat, bekapcsolnak egy úgynevezett WNT jelátviteli utat – egyfajta tartalék túlélési rendszert –, ami segíti őket abban, hogy tovább növekedjenek és terjedjenek. Ez az új felismerés kulcsfontosságú volt ahhoz, hogy új irányba induljanak el.
SM08502: egy újfajta fegyver a rák ellen
Ahelyett, hogy közvetlenül blokkolnák ezt a WNT utat – ami korábban mellékhatások miatt problémás volt –, a kutatók egy másik megközelítést választottak. Az SM08502 nevű gyógyszer nem magát a jelutat célozza meg közvetlenül, hanem azt befolyásolja, hogyan dolgozza fel a ráksejt bizonyos génjeit (ez az úgynevezett splicing). Ez az indirekt út pedig hatékonyan „lekapcsolja” a WNT rendszert anélkül, hogy súlyos mellékhatásokat okozna.
A laboratóriumi tesztek során az SM08502 önmagában is lassította a tumor növekedését – ami már önmagában is biztató –, de amikor együtt adták egy PARP-gátlóval (például Olaparibbal), akkor még ütősebb lett az eredmény:
- Több ráksejt pusztult el.
- Nagyobb DNS-károsodást okozott, ami megnehezíti a daganat túlélését.
- Csökkentette az immunrendszer elnyomását, így az immunsejtek hatékonyabban tudnak harcolni a rák ellen.
Ez az első olyan kombinált terápia, amely két különböző túlélési mechanizmust támad egyszerre: a PARP-ot és a WNT jelátvitelt. Egyszerűen fogalmazva: kevesebb menekülőút marad a rák számára, így nagyobb eséllyel győzhetünk ellene.
A kutatás mögött álló szakemberek és motivációjuk
Bradley Corr, aki az egyik vezető szerzője ennek a tanulmánynak és klinikai kutatóként dolgozik CU Anschutz-on, így fogalmazott: „Ez az igazi bench-to-bedside innováció példája – vagyis amikor egy laboratóriumi felfedezésből közvetlenül klinikai kezelés lesz.” Szerinte ez az első alkalom, hogy ilyen típusú gyógyszereket sikeresen kombináltak klinikai vizsgálatban. „Bár korábban már beszéltek erről az elképzelésről, senki sem vitte el eddig ezt a klinikumba. Ez teszi igazán újszerűvé ezt az irányt.”
Benjamin Bitler, aki szintén kulcsszerepet játszott ebben a projektben és hosszú ideje foglalkozik petefészekrák rezisztenciájának megértésével, így nyilatkozott: „A karrierem elején arra fókuszáltam, miért válnak ellenállóvá ezek a daganatok. A PARP-gátlók mindig is központi szerepet játszottak nálam, de tudtuk, hogy ez nem elég. Ez most egy következő lépés abban, hogy segítsünk azoknak a betegeknek is, akiknek már nincs más lehetőségük.”
Klinikai vizsgálatok és jövőbeli kilátások
A kutatás már túllépett a laboron: jelenleg zajlik egy első fázisú klinikai vizsgálat CU Anschutz kampuszán (a ClinicalTrials.gov oldalon NCT06856499 számon található). Ez azt jelenti, hogy valódi betegek számára is elérhetővé válhat ez az új kezelés – persze csak orvosi felügyelet mellett és szigorú protokoll szerint.
A szerzők szerint ez az új kombináció nemcsak petefészekrák esetén lehet hasznos. Mivel több más daganatfajta is hasonló rezisztencia-mechanizmusokat használhat (például WNT jelátvitelt), elképzelhető, hogy később más ráktípusok kezelésében is áttörést hozhat.
Egyébként mindkét gyógyszer tabletta formájában szedhető – ami nagy könnyebbség lehet sok beteg számára –, és talán még csökkentheti is a hosszú távú PARP-gátló használattal járó kockázatokat.
Összegzés: miért izgalmas ez nekünk?
Az orvostudomány tele van kihívásokkal és csalódásokkal – főleg amikor olyan alattomos betegségekről van szó, mint a petefészekrák. De pont ezek miatt olyan inspiráló látni azt, amikor egy kutatócsapat nem adja fel és képes új utakat találni. Ez az új kombinált terápia nem csak egy új gyógyszer vagy egy új klinikai vizsgálat; ez egy remény arra nézve, hogy még azoknak is van esélyük gyógyulni vagy legalább hosszabb és jobb életet élni, akik eddig elveszettnek hitték magukat.
Ha érdekelnek további részletek vagy esetleg te vagy valaki hozzád közel álló érintett szeretne részt venni ebben a klinikai vizsgálatban, érdemes ellátogatni az alábbi oldalra:
Ez tényleg egy olyan fejlemény, amit érdemes nyomon követni – mert minden ilyen lépés közelebb visz minket ahhoz, hogy egyszer végleg legyőzzük ezt a rettegett betegséget.
